淀粉样多发性神经病治疗药Vyndaqel在欧盟获得批准

欧盟委员会已经批准Vyndaqel（通用名tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP），适用于I期有多发性神经病症状的成年患者。TTR-FAP是种罕见的、渐进的致命神经退行性病变，全球累及大约8000名患者。

Vyndaqel的临床试验，据他讲，至今没有批准治疗这种退行性致命疾病的药物，Vyndaqel为诊断为TTR-FAP的患者提供了新希望。

转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变会产生不稳定的TTR蛋白，进而积累成为淀粉样纤维。淀粉样纤维可以在多器官沉积，包括神经、心脏和肾脏，妨碍它们正常工作。Vyndaqel是一种新型的特定TTR稳定剂，旨在预防形成这些折叠错误的蛋白质及随后的淀粉样沉积，淀粉样沉积会诱发神经变性及神经功能下降。在关键的试验中，在18个月时，可观察到98%的Vyndaqel组患者有TTR稳定性（由体外测定来显示），安慰剂组患者则没有。

对该药的批准是基于关键的临床试验（Fx–005）和公开标记的为期12个月的扩展研究（Fx–006）的结果，它们评估了Vyndaqel对TTR-FAP患者的长期安全性和疗效。在这些临床研究中，Vyndaqel显示出减缓外周神经损伤的疗效。这些研究的额外数据表明，Vyndaqel组患者与安慰剂组患者相比，神经功能、大纤维功能（用运动强度来衡量）和小纤维功能（用感觉来衡量）的退化减轻51%–81%。Vyndaqel导致营养状况改善（改进的身体质量指数或mBMI）；在关键的18个月研究中，mBMI下降表明与疾病进展相关。

Vyndaqel关键研究所报告的药品不良反应为腹泻、上腹痛、泌尿道感染及阴道感染。